Zolgensma: Tumorfälle bei Kindern nach Gentherapie – alle Infos im Überblick

Was ist über die Tumorfälle nach Zolgensma bekannt?

Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat am 5. November 2026 bestätigt, dass seit der ersten Zulassung von Zolgensma im Jahr 2019 neun Berichte über Tumore bei Patienten eingegangen sind, die zuvor mit der Gentherapie behandelt worden waren. Die Stellungnahme hatte das Unternehmen der europäischen Patientenorganisation SMA Europe zur Weitergabe an die Betroffenen übermittelt. Zuvor hatten in der SMA-Gemeinschaft bereits Berichte über die Fälle kursiert.

Der entscheidende Punkt: In zwei der neun Fälle wiesen Untersuchungen nach, dass sich Erbgut des sogenannten Vektors – des Transportmittels, mit dem das Gen in die Zellen gelangt – in die DNA der Patienten eingebaut hatte. Beide Kinder wurden laut Novartis behandelt und werden weiter medizinisch überwacht. Nach Angaben der britischen Patientenorganisation SMA UK, die sich auf das nationale Zolgensma-Expertenteam in England beruft, wurden bislang erst drei der neun Tumore pathologisch untersucht. Zwei davon hängen demnach mit der Therapie zusammen, einer offenbar nicht. Bei den übrigen sechs Fällen ist ein Zusammenhang bisher weder belegt noch ausgeschlossen.

Vieles ist noch offen. Weder Novartis noch die Patientenorganisationen haben bisher öffentlich mitgeteilt, um welche Tumorarten es sich handelt, in welchen Ländern die Kinder behandelt wurden und wie lange die Behandlung jeweils zurücklag. Ob Kinder in Deutschland betroffen sind, ist nicht bekannt (Stand: 6. November 2026).

Was ist Zolgensma und wie wirkt die Gentherapie?

Zolgensma (Wirkstoff: Onasemnogen-Abeparvovec) ist eine Gentherapie gegen die spinale Muskelatrophie (SMA). Bei dieser seltenen Erbkrankheit sterben Nervenzellen im Rückenmark ab, die Muskeln werden zunehmend schwächer. Ursache sind meist Veränderungen im Gen SMN1, wodurch dem Körper das lebenswichtige Eiweiß SMN fehlt. Bevor es wirksame Medikamente gab, verlief die schwerste Form der Krankheit für viele Kleinkinder tödlich.

Zolgensma bringt eine funktionsfähige Kopie des Gens in die Zellen. Als Transporter dient ein abgewandeltes, nicht krankmachendes Adeno-assoziiertes Virus (AAV). Die Therapie wird einmalig als Infusion verabreicht, vor allem bei Säuglingen und Kleinkindern – in den USA ist sie für Kinder unter zwei Jahren zugelassen. Bei der Markteinführung 2019 sorgte sie auch wegen ihres Preises für Schlagzeilen: Mit rund 2,1 Millionen US-Dollar je Behandlung galt sie damals als teuerstes Medikament der Welt.

Für Novartis ist Zolgensma wirtschaftlich bedeutend: Die Therapie gilt als kommerziell erfolgreichste Gentherapie ihrer Art und brachte in den ersten neun Monaten 2026 laut dem Fachdienst BioPharma Dive rund 1,1 Milliarden US-Dollar Umsatz.

Warum kann eine Gentherapie Tumore auslösen?

AAV-Vektoren sind so konstruiert, dass das eingeschleuste Gen überwiegend außerhalb der Chromosomen in der Zelle verbleibt. In seltenen Fällen kann sich das Vektor-Erbgut jedoch zufällig in die menschliche DNA einbauen. Trifft dieser Einbau ein Gen, das das Zellwachstum steuert, kann daraus im ungünstigsten Fall ein Tumor entstehen. Fachleute sprechen von Insertionsmutagenese oder Insertionsonkogenese.

Neu ist das Risiko nicht. Es steht seit Langem als möglicher Effekt in der Fachinformation von Zolgensma, und Forscher sowie Zulassungsbehörden diskutieren es seit Jahren. 2021 sorgte der Krebsfall eines Patienten nach einer Gentherapie des Herstellers uniQure für Aufsehen; ein Zusammenhang wurde später aber ausgeschlossen. Auch zu Zolgensma erschienen 2023 und 2025 zwei Fallberichte über Krebserkrankungen bei behandelten Kindern, ohne dass die Therapie eindeutig als Ursache nachgewiesen wurde. Die nun bestätigten zwei Fälle gelten deshalb als erster Beleg dafür, dass das Risiko nicht nur theoretisch besteht.

Die Frage betrifft nicht nur Zolgensma. AAV-Vektoren werden in zahlreichen Gentherapien eingesetzt, auch in Novartis' Präparat Itvisma, bei dem derselbe Wirkstoff in den Rückenmarkskanal gegeben wird. Wie groß das Risiko tatsächlich ist und ob es sich auf andere Gentherapien übertragen lässt, ist derzeit offen.

Was bedeutet das für Familien in Deutschland?

Für Eltern, deren Kind Zolgensma erhalten hat oder die über die Behandlung nachdenken, sind die Meldungen beunruhigend. Patientenorganisationen mahnen trotzdem zur Besonnenheit: Bei mehr als 6.000 behandelten Patienten weltweit sei die Zahl der gemeldeten und bestätigten Fälle klein, schreibt SMA UK. Das englische Expertenteam empfiehlt nach derzeitigem Stand weder zusätzliche Untersuchungen noch Änderungen an der Nachsorge. Diese Empfehlung gilt allerdings für das britische Gesundheitssystem; deutsche Fachgesellschaften und Behörden haben sich bisher nicht öffentlich geäußert.

Die US-Organisation Cure SMA und die Muscular Dystrophy Association raten Familien mit Fragen, sich an das behandelnde SMA-Team zu wenden. Dieses kenne die individuelle Krankengeschichte am besten. Pläne zur Behandlung sollen nicht ohne ärztliche Rücksprache geändert werden.

Für die Abwägung wichtig: Unbehandelt ist die SMA, vor allem in ihrer schweren Form, eine lebensbedrohliche Krankheit. Neben Zolgensma gibt es weitere zugelassene Medikamente, die nicht auf einer Gentherapie beruhen, etwa Nusinersen (Spinraza) und Risdiplam (Evrysdi). Welche Therapie für ein Kind infrage kommt, entscheiden Eltern gemeinsam mit den spezialisierten neuromuskulären Zentren.

Wie reagieren Novartis, Behörden und Patientenorganisationen?

Novartis erklärt, es habe die Gesundheitsbehörden nach jedem Fall rechtzeitig informiert und werde mit ihnen über die nächsten Schritte beraten. Gegenüber dem Fachportal APOTHEKE ADHOC hatte der Konzern entsprechende Hinweise rund zwei Wochen vor der Bestätigung zunächst nicht kommentiert und lediglich auf die Fachinformation verwiesen.

SMA Europe kritisierte, Familien dürften sich ein mögliches Sicherheitsproblem nicht aus sozialen Medien, Gerüchten und unvollständigen Berichten zusammensuchen müssen. Die Organisation sammelt Fragen von Familien und Mitgliedsverbänden und will sie direkt an Novartis weitergeben. Nach ihrer Kenntnis prüfen die zuständigen Behörden die verfügbaren Daten.

In der EU ist für die Bewertung solcher Sicherheitssignale bei zentral zugelassenen Arzneimitteln die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) mit ihrem Ausschuss für Risikobewertung zuständig. In Deutschland ist das Paul-Ehrlich-Institut für Gentherapien verantwortlich. Öffentliche Stellungnahmen der Behörden zu den neuen Fällen lagen bis zum 6. November 2026 nicht vor. An der Börse reagierten Anleger: Die in den USA gehandelten Novartis-Papiere gaben am 5. November nach.

Wie geht es weiter?

Entscheidend sind die nächsten Schritte der Zulassungsbehörden. Möglich sind etwa ergänzte Warnhinweise in der Fachinformation, Informationsschreiben an Ärztinnen und Ärzte (sogenannte Rote-Hand-Briefe) oder Empfehlungen zur Langzeit-Nachbeobachtung behandelter Kinder. Ob und wann solche Maßnahmen kommen, ist offen.

Außerdem stehen Untersuchungen der übrigen sechs Tumorfälle aus. Erst wenn diese vorliegen, lässt sich besser abschätzen, wie häufig ein Zusammenhang mit der Therapie tatsächlich besteht. Patientenorganisationen fordern von Novartis klare Angaben dazu, was bekannt ist, was unsicher bleibt und ob für bereits behandelte Kinder zusätzliche Kontrollen sinnvoll sind. Diese Seite wird aktualisiert, sobald neue Informationen vorliegen.